รามาฯ เผยรักษา “ธาลัสซีเมีย” หายขาด ใช้วิธีตัดต่อ “ยีน” สเต็มเซลล์ผู้ป่วย

หมอรามาฯ แจงรักษา “ธาลัสซีเมีย” หายขาด ไม่ต้องถ่ายเลือด ศึกษาร่วมสหรัฐฯ - ฝรั่งเศส ใช้วิธีการตัดต่อยีนสเต็มเซลล์ผู้ป่วย จนได้ยีนใหม่ แล้วค่อยนำมาปลูกถ่าย ถือเป็นความสำเร็จครั้งแรกของโลก ชี้ ตัดต่อยีนยังทำในไทยไม่ได้ คาดวิธีรักษานี้ค่าใช้จ่ายสูง

ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็ก และอาจารย์สาขาโลหิตวิทยาและมะเร็งวิทยา และกุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล ให้สัมภาษณ์ถึงความสำเร็จการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก โดยไม่ต้องรับการถ่ายเลือดอีกต่อไป ผ่านรายการหน้าหนึ่งวันนี้ ของ “เดลินิวส์” ว่า การรักษาโรคธาลัสซีเมียต้องถ่ายเลือดและให้ยาขับเหล็กตลอดชีวิต ซึ่งทำมานานกว่า 60 ปี ส่วนอีกวิธีคือปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ ซึ่งทำมากว่า 30 ปี ช่วยรักษาผู้ป่วยหายขาดได้เกือบ 90% แต่วิธีดังกล่าวเป็นการใช้สเต็มเซลล์ของบุคคลอื่น เช่น พี่น้อง หรือบุคคลอื่น ซึ่งมีปัญหาคือพบความเข้ากันได้เพียง 50% ความยากคือต้องใช้ยากดภูมิเสี่ยงต่อการติดเชื้อ

ศ.นพ.สุรเดช กล่าวว่า ส่วนการรักษาด้วยการตัดยีน หรือ ยีนเทอราปี มีความพยายามทำมานาน แต่ไม่ประสบความสำเร็จ แต่ล่าสุด รพ.รามาธิบดี ได้ร่วมมือกับผู้เชี่ยวชาญจากสถาบันต่างๆ ในต่างประเทศ เช่น สหรัฐอเมริกา 4 สถาบัน และ ฝรั่งเศส 1 สถาบัน เมื่อ 5 - 6 ปีก่อน ซึ่งศึกษาโดยนำสเต็มเซลล์ของผู้ป่วยมาตัดต่อยีน กับยีนใหม่ที่สร้างขึ้นในหลอดทดลอง ซึ่งกระบวนการนี้ได้ทำในต่างประเทศ หลังจากนั้นจึงนำสเต็มเซลล์ผู้ป่วยที่ตัดต่อยีนแล้วมาปลูกถ่ายในร่างกายผู้ป่วย ซึ่งจากการทดลองในผู้ป่วย 22 ราย จำนวนนี้เป็นคนไทย 4 ราย พบว่าจากการติดตามเป็นเวลา 5 ปี ประสบความสำเร็จในการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาด ถือเป็นครั้งแรกของโลก ส่วนเรื่องค่าใช้จ่ายนั้นตนไม่ทราบ แต่เป็นการศึกษาที่ได้รับทุนวิจัย แต่หากนำเข้ามารักษาในไทยคาดว่าคงราคาสูง

“ความสำเร็จตรงนี้ถือเป็นจุดเริ่มต้นที่น่าจะมีโอกาสขยายไปยังการรักษาโรคที่เกิดจากพันธุกรรมอื่นๆ ได้ เช่น โรคมะเร็ง ตอนนี้ก็มีการตัดต่อยีนของเซลล์เม็ดเลือดขาวไปฆ่าเซลล์มะเร็ง แต่ปัญหาในประเทศไทยที่ทำไม่ได้เพราะไม่มีทุนวิจัยจริงจัง หากจะทำให้สำเร็จต้องทำให้เป็นเรื่องระดับชาติ” ศ.นพ.สุรเดช กล่าว